درمان ساده تر بیماری ها با فناوری کریسپر - مجله فوتبال

به گزارش مجله فوتبال، پژوهشگران دانشگاه استنفورد در آنالیز نو خود، یک نمونه مینیاتوری برای فناوری کریسپر ارائه داده اند که می تواند توانایی اصلاح ژنتیکی را بهبود ببخشد.

سیستم ویرایش ژن کریسپر معمولا با پروتئین Cas9 مرتبط است اما این تنها گزینه موجود نیست. دانشمندان دانشگاه استنفورد (Stanford University)، یک ابزار مبتنی بر کریسپر موسوم به کسمینی (CasMINI) ابداع نموده اند که از پروتئین کوچکتری استفاده می نماید و شاید بتواند به شکل ساده تری به سلول های انسان وارد گردد.

کریسپر، یک روش قوی برای ایجاد تغییرات ژنتیکی دقیق در سلول های زنده است. این ابزار از آنزیم ها برای حذف توالی های DNA مورد نظر مانند توالی های مرتبط با بیماری استفاده می نماید و نمونه کارآمدتری را به جای آنها قرار می دهد. این روش در دهه های اخیر برای درمان طیف گسترده ای از بیماری های ژنتیکی، بهبود محصولات کشاورزی و دامی، کنترل آفات و دستکاری میکروب ها، بسیار امیدبخش بوده است.

رایج ترین آنزیم مورد استفاده در این روش، Cas9 است اما سایر آنزیم ها هم امیدوارنماینده هستند. مشکل اینجاست که کارآیی این آنزیم ها به خاطر مقدار نسبتا عظیم آنها، محدود شده است. دانشمندان دانشگاه استنفورد برای رفع کردن این مشکل تصمیم گرفتند تا یک سیستم مینیاتوری کریسپر طراحی نمایند.

کسمینی، تنها از 529 آمینواسید تشکیل شده است که موجب می گردد مقدار آن، نصف سایر آنزیم های مورد استفاده در فناوری کریسپر باشد که معمولا بین 1000 تا 1500 آمینواسید دارند. حتی CasX که کوچکترین این آنزیم ها به تعداد می رود، تقریبا 1000 آمینواسید دارد.

هنگامی که پژوهشگران، کسمینی را در سلول های پستانداران آزمایشگاهی مورد آنالیز قرار دادند، تعیین شد که تاثیر آن در حذف، فعال سازی و ویرایش DNA، به مقدار سایر آنزیم های مورد استفاده در فناوری کریسپر است و راحت تر به سلول ها وارد می گردد.

شاید جالب ترین نکته در خصوص کسمینی این باشد که از یک پروتئین طبیعی موسوم به Cas12f ساخته شده است. این یک نقطه شروع جالب برای ساختن یک آنزیم کریسپر کوچکتر بود زیرا تنها بین 400 تا 700 آمینواسید دارد اما آزمایش های پیشین، هیچ فعالیتی را در سلول های انسانی نشان نداده بود.

دانشمندان دانشگاه استنفورد، ساختار این آنزیم را مورد آنالیز قرار دادند و 40 جهش گوناگون را آنالیز کردند که می توانند هم آن را موثرتر نمایند و هم مقدار کوچک آن را نگه دارند. یقینا آنها پس از چندین سال تکرار، به نسخه ای رسیده اند که عملکرد بهتری دارد.

دانشمندان باور دارند که این پیشرفت نه تنها می تواند به موثرتر شدن فناوری کریسپر یاری کند، بلکه ممکن است راه های جدیدی را برای کوچک کردن سیستم های آران ای که در فراوری واکسن کووید-19 به کار می فرایند، ارائه دهد.

این پژوهش، در مجله Molecular Cell به چاپ رسید.،ایسنا